اكتشف باحثون من جامعة "أيوا" الأميركية طريقة جديدة لتحويل حاجز الدم-الدماغ إلى نظام خاص بإنتاج وتقديم الجزيئات العلاجية بشكل مباشر إلى داخل خلايا المخ. ومن خلال العمل على نماذج حيوانية مصاب بمجموعة من الاضطرابات العصبية القاتلة
يُطلق عليها أمراض خزن الليزوزومات، وجد الباحثون أن تلك الأمراض تتسبب في حدوث تعديلات فريدة وخاصة بأمراض محددة لأوعية حاجز الدم- الدماغ الدموية. وقد استعان الباحثون في دراستهم الجديدة بتلك التعديلات المميزة من أجل معالجة المخ بواسطة علاج جيني، يعكس الأضرار العصبية التي تنتج عن الأمراض. ويشير الباحثون إلى أن ما توصلوا إليه من نتائج من الممكن أن يؤدي إلى طريقة غير جراحية جديدة لمعالجة الضرر العصبي الناتج عن أمراض خزن الليزوزومات. من جانبه، أوضحت دكتور بيفرلي دافيدسون، الباحثة الرئيسية في تلك الدراسة، بقوله :" تلك هي المرة الأولى التي ينجح فيها أحد الإنزيمات الذي يتم تقديمه من خلال مجرى الدم في تصحيح أوجه القصور بالدماغ. ويوفر ذلك فرصة حقيقية لتقديم علاج إنزيمي دون الدخول إلى المخ جراحيا ً من أجل معالجة أمراض خزن الليزوزومات". وتابعت بيفرلي بالقول :" وقد اكتشفنا أيضا ً أن تلك الأمراض العصبية لا تؤثر فقط على خلايا المخ التي نركز عليها في أغلب الأحيان، لكن على الأوعية الدموية في جميع أنحاء الدماغ أيضاً. لقد استفدنا من هذه النتيجة في تقديم العلاج الجيني، لكن بوسعنا أيضا ً استخدام تلك المعرفة كي نفهم على نحو أفضل طريقة تأثير الأمراض على باقي أنواع الخلايا مثل الخلايا العصبية". ومن المعروف أن أمراض خزن الليزوزومات تحدث نتيجة وقوع خلل في الإنزيمات التي تقوم بتفتيت الجزيئات الأكبر. وبدون تلك الإنزيمات، تتراكم الجزيئات الأكبر بداخل الخلايا وتسبب تلفا ً للخلايا وتقوم بتدميرها. هذا وقد أثبتت طريقة علاج الاستبدال الإنزيمي نجاحا ً في معالجة أحد أشكال أمراض خزن الليزوزومات الذي يُعرف بـ "داء غوشر". ومع هذا، لازالت أمراض التخزين التي تؤثر على الجهاز العصبي كما هي بدون علاج، نظرا ً لعدم توافر إمكانية الحصول على الإنزيمات المفقودة من وراء حاجز الدم – الدماغ ونقلها إلى المخ. وختمت بيفرلي حديثها في النهاية بالقول :" سمحت لنا النتائج التي توصلنا إليها باختبار الفكرة التي تقول إن خلايا المخ ربما تكون قادرة على الاستفادة من الإنزيم المعاد تقديمه لوقف أو عكس الأضرار التي نتجت عن المواد المتراكمة. وقد اتضح لنا من خلال الفئران التي تمت معالجتها أن خلايا المخ المصابة تعود لهيئتها الطبيعية، ويبدأ التهاب الدماغ في الزوال، كما يتم تصحيح سلوكيات تلك الفئران المصابة بخلل".